按照《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006-2020年）》部署，由国家卫生计生委和总后卫生部牵头组织的“重大新药创制”科技重大专项（以下简称“新药专项”）经国务院批准于2008年8月启动实施，重点针对恶性肿瘤、心脑血管等10类(种)重大疾病，自主研制和技术改造一批药物，完善国家药物创新体系，提升创新能力，加速我国由药物仿制向创制、由医药大国向强国的转变。
在国务院的统一领导下，新药专项始终面向人口健康主战场，以重大疾病防治和产业发展需求为导向，实施6年来，硕果累累，为我国医药卫生事业发展提供了强力的科技支撑引领作用。
新药研发成果显著。针对重大疾病加强创新药物研发，已累计获得新药证书85件，临床批件118件。世界首个Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗获批上市，标志着我国在此研究领域达到国际先进水平；全球首个上市的口服治疗外周T细胞淋巴瘤药物西达本胺获批上市；全球首个治疗晚期胃癌小分子抗血管生成靶向药物阿帕替尼获批上市，填补了本领域空白。
临床用药可及性明显提高。密切结合临床用药需求，完成200余种药物的技术改造，其中，有80个品种为《国家基本药物目录》品种，显著提高了临床用药的可及性，为深化医改提供保障。特别是在今年埃博拉出血热疫情防控中，病毒核酸诊断试剂、抗体和小分子药物、疫苗等方面取得重要成果，部分药物已配装我援非医疗队。
创新体系建设持续增强。以高校和科研院所为主体的知识创新体系和以企业为主体的技术创新体系的创新能力得到持续加强。进一步完善了由综合性技术平台、安全性评价和临床试验技术平台，以及企业孵化基地等组成的药物创新技术体系，将源头创新与产业推进紧密衔接，为我国医药领域的科技创新提供了重要的技术支撑。如：中国食品药品检定研究院获WHO批准的发展中国家首个生物制品评价合作中心；国家化合物样品库库存总量达185.8万，规模居亚洲首位。
医药产业转型发展。在新药专项支持和创新驱动下，15家高新技术园区引导社会资源向重点地区集中，各类创新要素向企业集中促进了北京、上海、浙江、江苏等一批医药产业聚集区的形成，有效带动地方产业结构调整和经济转型发展。医药工业产值近5年平均增速居各工业门类之首，医药工业产值过百亿的企业由2008年的2家增加到2014年的11家。
人才队伍建设成绩突出。新药专项实施以来凝聚了一批活跃在国内科研生产一线的优秀人才，吸引了约200位国家“千人计划”引进人才和3000余位国外高层次人才，形成了以中青年为主的10万余人的研发队伍。
迄今，新药专项支持的研发成果已累计获得40余项国家自然科学奖、国家科技进步奖等，其中，2014年度荣获国家科技进步奖7项，其中一等奖1项、二等奖6项。
